史上最贵药落地中国一次性治疗高达212.5 万美元！！

2023-03-10 10:22来源:未知频道：知识百科阅读：

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　　史上最贵药落地中国

　　【史上最贵药落地中国】被称为“史上最贵药” 的索伐瑞韦(Zolgensma)，是2019年推出的全球首个能通过一次静脉注射给药治疗SMA的药物，其一次性治疗费用高达215 万美元。Zolgensma的上市，给患者带去生存福音的同时，也使我们不禁好奇：这种需要天价药治疗的SMA到底是一个怎样的疾病呢?

　　近日，中国国家药监局药品审评中心(CDE)公示，诺华(Novartis)旗下治疗脊髓性肌萎缩(Spinal Muscular Atrophy, SMA)的AAV基因治疗药物Zolgensma(OAV101注射液)在中国递交的临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前2021年10月21日，该药物所提交的临床试验申请获得受理。

　　前段时间，美国公布了全球十大最贵药物榜单，其中排名前三的分别是Zolgensma、Zokinvy和Danyelza，售价分别为215万美元、102万美元和976万美元。从榜单可以看出，上榜的主要是罕见病药物，罕见病药物之所以价格昂贵，就在于用于治疗罕见病。

　　脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，目前，全球仅批准三款SMA治疗药物。其中，Zolgensma是一种基因疗法，通过提供人类SMN基因的功能副本，通过单次静脉注射持续的SMN蛋白表达来阻止疾病的进展，从而解决SMA的遗传根源。

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